主要指反义寡核苷酸(ODNs), 即其核苷酸序列可与靶mRNA或靶DNA互补, 抑制或封闭基因的转换和表达,或诱导RnaseH 识别或切割mRNA, 使其丧失功能.
反义药物与传统药物的性质和作用对象明显不同，表现为:
1、新的化学物质-核酸；
2、新的药物受体-mRNA，DNA；
3、新的受体结合方式-Watson-Crick杂交；
4、新的药物受体结合后反应-如RNase H介导的靶RNA的降解。
反义药物与传统药物相比具有以下优点：
1、特异性较强。一个15聚体的反义寡核苷酸含有30-45氢键，而低分子的传统药物（200-600u）与靶点一般只形成1-4个键；
2、信息量较大。遗传信息从DNA-RNA-蛋白质，用互补寡核苷酸阻断某种蛋白的合成是很准确的；
3、反义药物以核酸为靶点，与蛋白质作为靶点比较，更易合理设计新药物。由于作用于遗传信息传递的上游，所需药量较低，副作用可能较少。
