中国医学科学院药物研究所成立于1958年，是国家重点药物研究机构之一。现有职工400余人，其中科技人员300余人，正副研究员70余人，中国科学院院士3人，中国工程院院士2人。自国家评选政府特殊津贴以来，我所共有60人获此殊荣。现有国家级有突出贡献的专家2名，部级（卫生部）有突出贡献的专家7名，国家青年基金获得者2名，“长江特聘教授”2名，“协和医科大学特聘教授”2名。近十年来从国内外引进人才共计32名，其中博士后25人，博士2人，硕士5人，引进人才平均年龄约40岁。
药物研究所以寻找和研究防治严重危害人民健康的主要疾病的药物为方向，坚持以创制具有自主知识产权的新药为重点，以中草药和天然产物研究为基础，采用现代医药学理论和高新技术开展多学科综合性研究。新药研究的主要方向为抗肿瘤药物、防治心脑血管病药物、作用于神经精神类疾病的药物和抗老年退行性疾病药物、抗肝炎药物、抗炎免疫类药物、抗糖尿病药物等。
药物研究所学科齐全，设药物化学、天然产物化学、药理学、药物安全评价、药物分析、天然产物生物合成、药剂学等研究科室，具有很强的新药研究和开发能力。 特别是在天然产物研究、计算机辅助药物分子设计、组合化学、分子药理学、高通量筛选等领域有明显特色。此外，药物所还建有国家药物及代谢产物分析研究中心、国家新药开发工程技术研究中心、国家新药筛选中心、科技部药效学平台、医科院协和医科大学新药安全评价中心、卫生部天然药物生物合成重点实验室、教育部中草药物质基础与资源利用重点实验室。
建所近五十年来，共获科研成果奖237项，已研制上市新药百余种, 获新药证书121项，其中一类新药17项。1986年国家设立基金制以来，共承担各类科研课题近760项，发表论文4889篇，著作242本，已在国内外申请专利369项。
药物所拥有一支由高级科研人员组成的教师队伍，现有博士生导师24人，硕士生导师24人，承担了协和医科大学的研究生教学任务，目前年在所研究生300余人。药物化学、药物分析化学、药理专业为国务院学位委员会首批获准具有博士、硕士学位授权的学科点，其中药物化学和药理学为国家教育部认定的全国高校医学重点学科点，并且建立了博士后流动站。
药物所与国内及日本、美国、德国、法国等30多个国家和地区的制药公司、大学、科研机构进行了广泛的科技合作和学术交流，建立了密切的协作关系，并建立了新疆分所。
药物所还负责编辑出版《药学学报》、《Chinese Chemical Letters》（中国化学快报）及《Journal of Asian Natural Products Research》（亚洲天然产物研究）三种学术期刊，后两种被SCI收录。
药物所人正以“献身、创新、求实、协作”的精神努力工作，以求为人类研制出更多更好的新药。
