医药生物技术国家重点实验室依托于南京大学，1990年经国家计委批准列入国家重点实验室建设计划，在世界银行贷款的支持下组建。1995年建成通过国家验收并正式对外开放，1998年通过国家教育部组织的国家重点实验室评估，获得好评。2001年通过国家科技部和自然科学基金委组织的国家重点实验室评估，获得良好的成绩。实验室学术委员会主任为戚正武院士，实验室主任为华子春教授。本实验室实行学术委员会领导下的主任负责制。
该实验室属应用基础型的生物技术实验室，主要用分子生物学、生物化学和化学方法进行多肽药物的基因工程、蛋白质工程及相关重要技术以及天然产物的应用基础研究。主要研究方向及研究内容如下:（1）多肽药物的基因工程和蛋白质工程。以多肽药物为目标，强调创新和拥有自主知识产权的、对人类疾病治疗具有重要意义的产品的基础和应用开发研究；（ 2）新生物活性物质的结构、功能研究和开发。将现代化学及分析技术和现代生物学方法有机结合，利用我国的天然资源和传统医药学发现寻找新的生物活性物质，为开发具有自主知识产权的创新药物奠定基础；（3）新的药物靶点、疾病的分子机制和动物模型。利用功能基因组学、细胞生物学、转基因动物和基因剔除等方法，建立重要疾病的动物模型，探索重要疾病的分子机制、研究新的药物靶点及其作用机理；（4）免疫病理学与免疫药理学在开发新型免疫药物中的应用。以免疫性疾病的发病机理研究为先导，发现并建立新型药物作用的分子靶点，研究探索新型免疫药物；（5）活性生物分子的实时检测和药物传输系统。主要进行生物分子的电化学检测和生物传感器的研制，生物信号和生物分子的实时监控技术的基础研究和应用，进行生物大分子药物传输新方法的基础和应用研究。
1991年以来，实验室共承担以国家重大科研任务为主体的研究课题152项，其中包括国家863计划项目、973计划子项目、国家攀登计划项目、国家攻关项目、国家自然科学基金、国家杰出青年科学基金等。国家和省部级科研项目占项目总数的80%。多年来，本实验室较好地完成了所承担的国家重大科研任务，获国家级奖2项，省部级奖6项，国际会议优秀论文及教育部优秀教材奖4项；省部级鉴定成果7项；共申请专利15项，获发明专利7项。在横向协作方面也取得重要进展, 四个基因工程重组产品、一项中药产品获得技术转让。
该实验室较突出的成绩是在蛋白质工程方面取得重大进展，尿激酶原变体设计获得国际同行的验证和认可。其中，“尿激酶原的蛋白质工程：结构和功能关系的研究”在尿激酶原（pro-UK）/尿激酶（UK）内源性催化活性的结构基础和生理学意义、pro-UK/UK的高效表达和复性研究以及第二代pro-UK/UK的设计和研究方面取得重大突破，获2000年度国家自然科学二等奖。在科技论著发表方面，该实验室1991年以来出版专著7本，共发表研究论文414篇，其中SCI刊物论文248篇，影响因子3.0—5.0论文11篇，5.0以上9篇。近年来实验室发表论文的质量与数量逐年提高，2001年发表SCI论文数达到论文总数的70%。
建立一支素质良好、结构合理、精干、高效、相对稳定的研究和管理队伍是办好国家重点实验室的关键。实验室通过自己培养、从国内外引进高层次人才，已建立了一支稳定、高素质、思想活跃、较为年轻的学术队伍。实验室现有固定人员25人，高级职称23人。45岁以下的中青年占实验室人员总数的84%，拥有博士学位者占60%。被聘为“长江学者计划”特聘教授4人，国家杰出青年基金获得者4 人，入选教育部跨世纪优秀人才2人。实验室固定人员中符合科技部评估标准的优秀中青年有8人。
实验室建设以来，实验室在完成国家任务的同时，积极扩大对外开放，采取 “派出去，请进来，重实效” 的方法，已与美、法、日、澳等国的著名大学与学术研究机构建立了长期的合作研究与学术交流关系。如派出青年研究人员去国外做访问学者，与美、日、香港的著名大学合作培养研究生等；每年邀请10多位专家学者来实验室交流与合作研究，其中日本德岛大学村松睦教授于1994～1999年在实验室应聘工作长达5年。这些合作与交流对扩大实验室在国际上的影响，提高学术水平，拓宽研究领域和了解前沿课题的研究动态发挥了很大作用。
实验室总的研究目标是：研究开发我们自己独创的、性能优良的、拥有自主知识产权的一类新药及生物制药新技术。本实验室将充分依托和发挥南京大学综合性大学学科齐全的优势，组织相关学科形成学科群，以新药的基础研究和开发研制为中心任务，同时发展新的学科生长点并培养高层次人才，为二十一世纪我国在制药工业的腾飞做出贡献。