简要概述医药生物技术国家重点实验室依托于南京大学，在生物化学系基础上建立起来，于1990年经国家计委批准列入国家重点实验室建设计划，1995年建成通过国家验收并正式对外开放。2001年、2006年二次通过国家科技部和自然科学基金委组织的国家重点实验室评估，获得良好的成绩。
本实验室学术委员会主任为施蕴渝院士，实验室主任为华子春教授。
总体定位本实验室以心血管疾病、免疫性疾病、代谢疾病等为主攻方向，以疾病动物模型等研究平台为基础，从分子、细胞、尤其是整体水平研究疾病的发病机理和病理生理过程，在此基础上寻找和发现新的药物靶点；以发现新的药物靶标为基础，研制具有原创性的、性能优良的、拥有自主知识产权的创新药物、疾病治疗方法及生物制药新技术。
科研领域实验室主要研究方向为：
1. 重大疾病发生发展机制研究（血管相关疾病、免疫性疾病、代谢性疾病）；
2. 生物技术创新药物的基础研究（心血管药物、免疫药物、抗肿瘤药物，精神和神经性疾病药物）；
3. 生物技术制药的关键技术研究（基因工程高效表达技术、生物信息学、动物模型、药物传输和实时检测技术、天然药源产物的提取与分离技术）。
实验室的建设目标为：创建国内优秀的、有国际影响的医药生物技术实验室；战略目标为：在疾病机制、新药物靶点和生物技术制药相关的技术方法和理论模型等方面产生具有国际影响的原创性理论研究成果；产生立足本土的、具有新作用机制、新分子结构、具有自主知识产权的创新药物或生物制药新技术。
针对我国医药生物技术研发薄弱、多偏重于下游生物制备过程优化的现状，实验室着重建立以下二个技术平台：疾病动物模型平台和基因工程高效表达平台，努力发展生物信息学技术、药物传输和检测技术。其中，疾病动物模型是实验室平台建设中的特色。疾病动物模型和生物信息学为重大疾病的发病机理和生物技术创新药物的基础研究提供研究模型和理论分析方法、手段；基因工程高效表达平台直接服务于生物技术创新药物的生产；药物传输和检测技术则为生物技术药物的应用和检测提供支持。
学术队伍国家重点实验室作为国家科技创新体系的重要组成部分，是国家组织高水平基础研究和应用基础研究、聚集和培养优秀科学家的重要基地。实验室始终把人才培养和队伍建设放在实验室建设的关等位置，在实验室重点发展方向上，有目的、有重点地培养和引进人才。实验室现有固定人员59人：高级职称48人，实验技术和管理人员6人，获得博士学位50人，硕士学位4人。其中，“长江学者计划”特聘教授5人、国家杰出青年基金获得者6 人、国家青年教师奖1人、入选教育部新世纪优秀人才4人；共有优秀中青年6人。
项目成果多年来，实验室紧紧围绕以上三个研究方向，立足原始创新，2001年以来通过竞争共承担和完成各类研究项目350多项，年均研究经费约2000万元。实验室以承担国家级基础研究课题为主，约占项目总数的40％，研究经费约占总经费的80％，其中包括国家973项目（１项为首席主持）、国家863项目、国家十五重点攻关项目、国家科技基础性工作项目、国家杰出青年基金、国家自然科学基金重点项目等。100万以上的技术转让与合作开发项目20余项，合同金额达3440万元。
建室以来，本室共获得各类奖项20多项，其中国家级奖4项，省部级奖9项，特别是“尿激酶原的蛋白质工程：结构和功能关系的研究” 在尿激酶原（pro-UK）/尿激酶（UK）内源性催化活性的结构基础和生理学意义、pro-UK/UK的高效表达和复性研究以及第二代pro-UK/UK的设计和研究方面取得重大突破，于2000年获国家自然科学二等奖；“若干重要药用植物的成份研究” 为植物内生真菌的认识与利用、相关新药的研发提供了新线索，建立的方法对相关研究具有广泛的参考价值，获2010年国家自然科学二等奖；获得国内发明专利61项，美国发明专利2项；实验室获新药临床批件12件；发表研究论文1200多篇，其中SCI论文800多篇，约占论文总数的70%，影响因子10.0以上的9篇；出版著作23部。
学术交流建室以来，实验室积极进行多渠道、多元化的合作交流，与国内外高等院校、研究单位进行了广泛的合作研究与学术交流，取得很好的成效。已与美、日、法、澳等国的著名学术研究机构建立了长期学术交流关系，这些合作与交流对扩大我室在国际上的影响，提高学术水平，拓宽研究领域和了解国际学科前沿动态发挥了很大作用。自1995年对外开放以来，实验室共批准了50多项开放课题，其中1/4为国外开放课题，聚集了一批国内外优秀人才来室工作，有些开放课题取得较高水平的成果。例如日本德岛大学村松睦教授于1994-1999年在本实验室工作长达5年并获得国家友谊奖，合作研究的成果获得中、日、美、欧洲4项专利。另一方面，实验室人员积极参与国内外学术会议，多人次在国际会议上获得优秀论文奖，并先后参与组织与主办了国际会议8次。
在新药研发上，中国缺少创新药物，更缺少具有自主知识产权的药物靶点、新的生物标记物和新的机制。实验室将在依托单位南京大学的有力支持下，努力做到真正与国际接轨，把自己的研究特色放在学科前沿研究上，加强对药物靶点的基础研究，争取为发现具有完全自主知识产权的药物靶点作出贡献。
