中国医学科学院、北京协和医学院药物研究所成立于1958年，是国家级重点药物研究机构之一。现有科技人员300余人，其中正副研究员70余人，中国科学院院士3人，中国工程院院士2人。自国家评选政府特殊津贴以来，我所共有 55人获此殊荣。现有“国家级有突出贡献的专家”2名；“卫生部有突出贡献的专家”7 名；被国家人事部等七部委授予首批新世纪百千万人才工程国家级人选 4 名；“协和医科大学特聘教授”3 名；教育部“长江学者”特聘教授 3 名；国家自然科学基金杰出青年基金获得者3名。目前从国内外引进人才共计34名，其中博士后 25人、博士4人、硕士5人，引进人才平均年龄约44岁。 药物研究所以寻找和研究防治严重危害人民健康的主要疾病的药物为方向，坚持以创制具有自主知识产权的新药为重点，以中草药和天然产物研究为基础，采用现代医药学现代理论和高新技术开展多学科综合性研究。新药研究的主要方向为抗肿瘤药物、防治心脑血管病药物、作用于神经精神类疾病的药物和抗老年退行性疾病药物、抗肝炎药物、抗炎免疫类药物、抗糖尿病药物等。
药物研究所学科齐全，设药物化学、天然产物化学、药理学、药物安全评价、药物分析、天然产物生物合成、药剂学等研究科室，具有很强的新药研究和开发能力。特别是在天然产物研究、计算机辅助药物分子设计、组合化学、分子药理学、高通量筛选等领域有明显特色。此外，药物所还建有国家药物及代谢产物分析研究中心、国家新药开发工程技术研究中心、国家新药筛选中心、科技部药效学平台、医科院北京协和医学院新药安全评价中心、卫生部天然药物生物合成重点实验室、教育部中草药物质基础与资源利用重点实验室，以及下属的北京协和药厂、北京协和制药二厂、北京协和建昊医药技术开发有限责任公司、北京科莱博医药开发有限责任公司、北京联馨药业有限公司。全所已形成应用基础研究—新药开发研究—成果产业化三大环节的紧密结合。
建所五十年来，共获科研成果奖247项，已研制上市新药百余种，获新药证书124项，其中一类新药17项。1986年国家设立基金制以来，共承担各类科研课题785项，发表论文5678余篇，编写著作276本，已在国内外申请专利456项。
药物所是我国培养高级药学人才的重要基地，其中药学学科为国家教育部认定的全国高校医学重点学科，并有4个博士学位授权点和5个硕士学位授权点，还设有药学博士后流动站。药物所拥有一支由高级科研人员组成的教师队伍，五十年来，获国家批准的博士生导师有46名、硕士生导师144名，承担了北京协和医学院的研究生教学任务，面向院校研究生开设了药物化学、药理学等方面的课程21门，目前年在所研究生300余人，已培养毕业博士生371名、硕士生444名。
近年来在面向市场经济，加快科研成果转化，提高产业效益的过程中，药物研究所所属及控股药厂产值逐年增加。主要产品有：人工麝香、紫素（紫杉醇注射液）、灵孢多糖注射液、百赛诺、联苯双酯、高三尖杉酯碱、酞丁安等，其中一些药物远销国际市场。
药物所与国内及日本、美国、德国、法国等30多个国家和地区的制药公司、大学、科研机构进行了广泛的科技合作和学术交流，建立了密切的协作关系。
药物所还负责编辑出版《药学学报》、《Chinese Chemical Letters》（中国化学快报）及《Journal of Asian Natural Products Research》（亚洲天然产物研究）三种学术期刊。
