上海血液学研究所现有一名中科院院士，二名工程院院士，七名国家杰出青年科学基金获得者。
二十年来，上海血液学研究所在白血病基因产物靶向治疗、白血病发病原理和血液恶性疾病的系统生物学研究方面取得了一系列重要突破。在白血病基因产物靶向治疗方面，在国际上首次提出了维甲酸和砷剂联合治疗初发APL，完全缓解率达到90%以上，更为重要的是使五年无病生存率达到90%以上，已成为第一个可治愈的成人髓性白血病，已在国内外广泛应用。在白血病发病原理研究方面，在国际上首次提出了白血病基因组解剖学计划，从分子水平研究了慢性粒细胞白血病急变和M2b型急性髓细胞白血病的多步骤发病原理，丰富了白血病发病理论的内涵。在血液恶性疾病的系统生物学研究方面，在国际上首先建立了造血干细胞基因表达谱、新基因染色体定位图谱，开创国内大规模人类功能基因研究的先河，应用大规模测序和生物信息学分析等方法，比较了正常和病理状态下造血干/祖细胞基因表达谱，为阐明造血系统疾病的发病原理提供了新途径。通过该项目的实施，集成了一批关键技术，为建立和发展我国人类基因组研究的理论和技术体系积累了经验。并成功地应用基因芯片、蛋白质谱和动物模型等技术，从系统生物学水平揭示了白血病发病和诱导分化、凋亡治疗的调控网络。
上海血液学研究所的研究基地先后成为上海市、卫生部、教育部、的重点实验室，2001年成为医学基因组学国家重点实验室，并被列为上海市“重中之重”重点学科和“211”工程重点建设学科。血液专业成为上海市医学领先专业和教育部重点学科。近十年来上海血液学研究所承担了百余项国家级课题、百余项省部委级重大课题和一大批国际合作课题。在包括《Science》，《Nature Genetics》，《PNAS》，《Blood》，《Cancer Research》，《Oncogene》等在内的国际杂志上发表论文近300篇，论文引证率高达14642次以上。获得包括美国通用汽车公司凯特琳癌症研究大奖、法国抗癌联盟卢瓦兹大奖、瑞士布鲁巴赫肿瘤研究大奖、法国台尔杜加科学奖、美国科学信息研究所（ISI）最佳引文奖等一批国际性大奖，和国家自然科学二等奖等十余项国家重要科技奖励。
