核糖核酸干扰分子疗法

核糖核酸干扰分子疗法心脏病、肝炎、癌症和艾滋病等大都是人类基因变异或病毒细菌入侵造成的。如果能发现一种简单的技术，随意关闭某些特殊基因，从理论上讲就可治愈这些疾病。曾在马·普研究院工作的生物化学家汤玛斯·塔斯奇尔，在人体内可能找到了这种开关：核糖核酸干扰分子（RNAi）。塔斯奇尔发现，当将这种小双螺旋分子导入人细胞内并瞄准某种基因时，就可阻止基因发挥作用。当时很多人怀疑这一发现，因为以前也有人提出用RNAi技术来治愈疾病，但都属于骗术。一年后，这一方法就迅速为公众所接受，许多大公司和大学纷纷投巨资进行研究，甚至有人提名塔斯奇尔为诺贝尔奖候选人。现在，很多药物公司及生物技术公司正寻求利用RNAi来治疗疾病。在马萨诸塞州，塔斯奇尔与他人一起建立了Alnylam药物公司，希望能生产出治疗癌、艾滋病和其他疾病的RNAi药物。将RNAi干扰分子从实验室研究成果转变成真正药物所遇到的最大困难，是如何将这种核糖核酸分子运送到患者的大量细胞内。在试验中，仅是将RNAi分子运送到单个细胞内，而向大量细胞运交RNAi要困难得多。据预测，RNAi疗法可能要3至4年才能进入市场应用阶段。

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