胃肠道间质瘤(gastrointestinal stromal tumors,GIST)的概念最早由Mazur和Clark在1983年提出,以区分一组既不是平滑肌来源也不是神经源性的消化道肿瘤。将GIST定义为包括生物学行为与起源不明的全部胃肠道梭形细胞肿瘤。1998年,Kindblon等研究表明,GIST与胃肠道肌间神经丛周围的Cajal细胞相似,均有c-kit基因、CD117、CD34表达阳性。ICC为胃肠起搏细胞,因此,有人又将其称之为胃肠道起搏细胞肿瘤(Gastrointestinal Pacemaker Cell Tumor,GIPACT)。但GIST可发生于胃肠道外,如大网膜、肠系膜等,且GIST瘤细胞无ICC功能,因此目前也有认为GIST可能不是起源于ICC,而是起源于与ICC同源的前体细胞(间叶干细胞),这也可解释部分瘤细胞中有灶性肌源性标记表达。
GISTs免疫组化研究表明CD117(c-kit)和CD34为其重要标志物。80~100%的GISTs CD117呈弥漫性表达,而平滑肌细胞和神经纤维不表达CD117。60~80%的GISTs肿瘤细胞中,CD34呈弥漫阳性表达,并且良性的GISTs的CD34表达较高。CD34表达特异性强,在区别GIST s与平滑肌瘤或神经源性肿瘤时具有重要价值。
GISTs总的5年生存率为35%,肿瘤完全切除5年生存率50~65%,不能切除者生存期<12个月。肿瘤位置、大小、核分裂数和年龄均与预后有关。食道GISTs预后最佳,而小肠GISTs预后最差。
对于恶性胃肠道间质瘤,目前较为有效的治疗方式是长期服用格列为。2003年9月“格列卫全球患者援助项目(GIPAP)”在中国正式启动,中华慈善总会负责该基础上在中国的整体运作和协调工作。对于经济困难而无法使用格列为这种价格昂贵药物的病人,格列卫GIPAP项目能够免费提供药物。
[援助对象]:
不能手术切除的恶性胃肠间质瘤
术后复发或转移的胃肠道间质瘤
[受援助的条件]:
共助计划:以一年为单位,患者至少自费用过三盒格列卫(即甲磺酸伊马替尼,每片100毫克,每盒120片,相当于常规剂量3个月)后,治疗仍有效且没有严重副作用。
一期计划: 对于城市低保户和农村特困户,经县或城市区以上民政部门证明,可直接申请获得完全免费赠药的援助。
如何得到援助?
提交在指定医院或指定药店购买至少三盒格列卫的原始发票(城市低保户和农村特困户不受此限制),门诊病历本原件以及影像学检查胶片,住院病历复印件须加盖公章。申请审核结束之后这些原件将退回给您。
到项目指定医疗中心的注册医生处申请并进行医学检查以确认是否符合医学标准,获得注册医生本人签字并盖章的医学条件确认表,领取经济评估申请表。
将医学条件确认表、患者本人签字的患者告知书、经济评估申请表(要求完整填写所有项目)以及申请表所要求准备的相关资料一同寄到中华慈善总会格列卫患者援助项目指定信箱。
格列卫患者援助项目办公室将回复您的申请是否被批准,如果得到批准,您的医生会向美国MAX基金会为您提出申请,然后通知您在指定时间内领取格列卫药品。
[您能够得到什么样的援助]?
城市低保户和农村特困户,可直接申请获得完全免费赠药的援助。
非城市低保户和农村特困户,在自费用药三个月后,如果格列卫治疗仍然有效,可获得为期九个月的免费的格列卫。
[特别声明]:
服药过程中可能会出现不可预知的不良事件,患者必须严格按照医生的医嘱决定用药与否。
本项目为慈善援助,患者自愿参加,中华慈善总会对患者的病情和治疗不承担责任和义务。
所有获得援助的患者必须每月亲自到指定领药点领药,不可由亲友或他人代取。第二次及以后领药时须交还上次用过的空包装盒及铝板。
所有获得援助的患者必须每月亲自到注册医生处复查一次,以确保仍然从格列卫治疗获益,未能按时复查的患者,将无法继续得到赠药。