药物靶标是指体内具有药效功能并能被药物作用的生物大分子，如某些蛋白质和核酸等生物大分子。那些编码靶标蛋白的基因也被称为靶标基因。事先确定靶向特定疾病有关的靶标分子是现代新药开发的基础。
选择药物作用靶标要考虑两个方面：
1. 靶标的有效性，即靶标与疾病确实相关，并且通过调节靶标的生理活性能有效地改善疾病症状。
2. 靶标的副作用，如果对靶标的生理活性的调节不可避免地产生严重的副作用，那么将其选作药物作用靶标是不合适的。
靶标发现与确证的一般流程：
1. 寻找疾病相关生物分子线索：利用基因组学、蛋白质组学以及生物芯片技术获取疾病相关的生物分子信息，并进行生物信息学分析，获取线索。
2. 对相关的生物分子进行功能研究，以确定候选药物作用靶标。
3. 候选药物作用靶标，设计小分子化合物，在分子、细胞和整体动物水平上进行药理学研究。
4. 验证靶标的有效性。