介绍疾病诊断的新方法及治疗的新途径----基因诊断和基因治疗.有什么看法.300字的调查报告.
《基因治疗的安全性困难及展望》
基因治疗的安全性
患有罕见的单基因遗传病的Gelsinger是美国首位明确由基因治疗导致丧生的患者。2000年3月7日，为进一步加强临床试验监查力度，FDA和NIH公布了两项新措施：（1）制定了基因治疗临床试验临查计划；（2）定期开办基因治疗安全性专题研讨会。新制定的临床试验临查计划要求临床试验主办单位定期向FDA和NIH递交临床监查报告，并对临床监查员资格、如何加强临床监查作了具体布置；每年举办4次基因治疗安全性专题研讨会，同时，FDA和NIH还将支持各专业机构和学术团体举办有关基因治疗安全问题的各种会议。
基因工程技术始于20世纪70年代，一直受到新闻、党派、宗教等社会团体的非议，单就美国国会曾就多次对基因工程技术的安全性和伦理学问题进行过讨论。一些人甚至认为基因治疗应“回到实验室”。事实却是，Gelsinger只是美国参加300多个临床试验共5000多例临床试验者中因基因治疗副反应发生死亡的惟一例子。现在需要做的是呼吁政府尽快完善基因治疗临床试验法则，加大政府的临床监查力度，使基因治疗沿着更为安全的轨道开展。
值得提出的是，无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的疗效和完全的安全性，这是当前基因治疗的研究现状。可以说，在没有完全解释人类基因组的运转机制，充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前进行基因治疗是相当危险的。去年9月份，一位18岁美国青年Jesse Gelsinger因一种在医学上称为鸟氨酸转氨甲酰酶不足症的罕见遗传性疾病而在美国宾夕法尼亚州大学人类基因治疗中心接受基因治疗时不幸死亡，成为被报道的首例死于基因治疗中的患者。当前，在巨大的市场利益推动下，基因治疗研究已经从简单的单基因缺陷病到更加复杂的多种基因相关性疾病，例如肿瘤。在这种情况下增强基因治疗的安全性，提高临床试验的严密性及合理性尤为重要。经十多年的发展，基因治疗研究取得了可喜的进展，但在技术方面、伦理道德方面以及安全性方面仍然面临着众多困扰。尽管基因治疗仍有许多障碍有待克服，但总的趋势是令人鼓舞的。据统计，截止1998年年底，世界范围内已有373个临床法案被实施，累计3134人接受了基因转移试验，充分显示了其巨大的开发潜力及应用前景。正如基因治疗的奠基者们当初所预言的那样，基因治疗这一新技术的出现将推动下一世纪医学的革命性变化。
基因治疗的未来展望
基因治疗在临床上能寅际应用，应符台下列条件:有效性、安全性、经济性、容易操作等，同时从科学的观点可以预测较其它治疗为优。
但是基因治疗的最终目的为同源基因重组及特定的基因为目标，将其殖入细胞核内。这种操作技术势必要花费很多很长的时间丢研究。因此目前尚未能做到修补基因，仅能做到正常基因的补充，也就因为如此，其治疗对象就会受到限制。对癌症患者的治疗，目前仍然以副作用较多的抗癌药物为主。很明显的，目前科学家正朝着基因治疗癌症的方向埋首研究，以求突破。现在所遭遇到的困难计有:以反转录病毒为代表的载体，基因殖入效率偏低，基因殖入后调控表现的困难。又如腺病毒(adenovirus)载体等，基因殖入后所表现的时间短，而且缺乏对反转录病毒载体以外载体的安全性评估。将来除了希望能随意对目标基因分离外，目前对目标细胞的殖入仍然困难重重，且诸多问题尚待解决。
由上述情形可知，目前单独的基因治疗并不能发挥治疗效果，但在研究过程可以和传统的治疗合并使用，以补充传统治疗的不足，如此，当可发挥更理想的治疗效果。所以将来的基因治疗应朝着下列情形研究发展:
一、由体外(ex vivo)至体内（in vivo)一分析目标细胞的特异性及利用其分析结果研发如何寻找目标细胞。
二、由病毒载体至非病毒载体一开发高效率的载体，即殖入基因后的载体直接到染色体。
三、由单基因遗传病至多基因遗传病。与疾病有关的基因选殖及安全性的评估。
四、不能控制表现至能控制表现一各种基因殖入后的控制表现因子等的分析。
五、补充疗法至修补疗法一能寻找有病的目标细胞，鉴定有病基因等，以及同源重组的开发。
六、从治疗至预防一保证更高度的安全性。
七、由体细胞至生殖细胞一建立新的医学伦理。
基因治疗的潜力
基因治疗毕竟是具有生命力的。1995年美国FDA批准Ad－P53肿瘤基因治疗等临床试验的实施，标志着基因治疗已逐步进入一个正常的、目标明确的理性化发展阶段。目前，基因治疗正处于快速发展的局面，已成为21世纪重要的医药产业，成为世界各国新的经济增长点。在华盛顿美国国家历史博物馆内，有一张DNA研究的历史记载，记载了自1943年Avery等证明DNA是生命的遗传物质以来所有的发展里程碑，清楚地显示，基因治疗是当今基因生物技术最新的重要里程碑。基因治疗作为革命性的治疗手段，具有强大的发展势头。近十年来，世界上已有近400个基因治疗方案开始用于临床，其中美国占了大半。“人类基因组计划”的实施和成果，不仅使人类认识了人类自身，而且为基因诊断和基因治疗和研究、开发和产业化提供了巨大的源头。
