由于认识不足和经济负担过重，目前我国接受规范除铁治疗的患儿比例非常低
扁塌的鼻梁，蜡黄的脸色……这是很多人心目中的重症地中海贫血患儿的典型样貌特征。然而，记者日前在南方医院参加一个关于“世界地贫日”的免费咨询活动时却发现，一群在家长带领下围着该院儿科专家咨询的地贫孩子，脸色和样貌都与正常儿童差别不大，如果没有特别说明，旁人实在难以将他们与地中海贫血画上等号。
“这主要是因为这些孩子接受了规范的除铁治疗。”该院儿科主任李春富教授告诉记者，重型地贫患者除了要定期输血外，还必须长期注射除铁药物。
长期铁沉积患儿面部变形
据介绍，从病理学上说，由于血红蛋白的病变有多种，地中海贫血也因此可分为多种类型。我国常见的类型主要为α型地中海贫血和β型地中海贫血。根据其临床表现的严重程度，地中海贫血又可分为重型、中型、轻型。患儿需要定期输血，由于血液中红血球的寿命有限，所以重型地中海贫血患者平均每三四个星期需要输血一次。
“地贫儿要定期输血，这是很多家长都知道的，可输血的同时还必须除铁，很多家长对此却是一知半解。”李富春解释说，由于红血球蕴藏丰富的铁质，所以每次输血后，血液中的红血球逐渐分解，其中的铁质就会在病人体内蓄积。久而久之，不断蓄积的铁质会对体内多个器官造成破坏。
因此，重型地中海贫血患者必须长期注射除铁药物，以防治铁蓄积。否则，铁蓄积不仅会影响儿童的生长发育，而且还会导致他们容貌上的改变，例如脸色发黑、严重者还会造成面部变形。
除此以外，规范性长期输血和去铁不仅是重型β型地中海贫血最主要的治疗措施，而且也是有条件接受造血干细胞移植患儿移植前的基础性治疗。
国际上的经验表明，重型β型地中海贫血患儿每20～40天需输血一次，定期输血开始后的1～2年(即累计输红细胞10～20次)后，应检查血清铁蛋白水平，如果结果>1000μg/L时应开始去铁胺和去铁酮进行去铁治疗。
专家呼吁：
尽快将除铁药纳入门诊医保
“在欧美等发达国家，地贫患儿如果能按照规范疗程进行输血＋去铁的治疗，很多人能活到四五十岁。”但遗憾的是，我国地贫患儿接受足量输血＋去铁规范治疗的比例几乎为零。目前大概有80％的患儿每月能接受15次以下的去铁治疗，只有20％的患儿每月能接受15次以上的去铁治疗。李富春分析说，这当中最主要的原因一个是家长认识上的不足，另一方面就是经济上负担太重了。“根据病情的不同，目前规范的输血＋除铁治疗每月大概需要3000～6000元。”
为此专家呼吁应尽快将去铁胺列入广州市门诊特定结算项目，以避免患儿只有住院治疗才能报销的现状。据了解，目前去铁胺已属于国家医保目录甲类药品目录，在广东省其他地方门诊都可以进行相应的报销，只有广州由于没有被列在门诊大病和门诊慢性病报销目录中，所以不能进行门诊报销。正因如此，患者只有住院治疗才能获得医保报销，“但这样一来不仅会加大病人的成本，也会使医保基金的压力有所增加。”
