白血病为小儿常见的血液系统的恶性肿瘤（占第一位）。是由于造血干细胞增殖分化异常而引起的恶性增殖性疾病，它不仅影响骨髓及整个造血系统，并浸入身体其他器官。儿童白血病具有两个特点：一是恶性程度高，病情发展迅速；二是对化学药物治疗很敏感，癌细胞容易杀灭，一般使用口服和静脉注射的方式进行化疗。幼儿期的白血病如能及时发现，采用适当的治疗手段，往往都能取得满意疗效。虽然我国采用造血干细胞移植治疗白血病取得很大的进展，但是由于手术费用昂贵(异体移植需要约30万元)，除了兄弟姐妹更难找到非血缘关系中合适的异体骨髓，通常只有一部分病人可以做到。自体移植则需要大量的化疗和灭菌处理，虽然可以更彻底地消灭白血病细胞，但手术治疗风险较大。
病因：小儿白血病中，急性淋巴细胞白血病约占3/4，急性非淋巴细胞白血病约占1/4，慢性粒细胞性白血病约占3%。引起白血病原因目前还不十分确切，但与以下因素有关。物理和化学因素：如母亲在怀孕期多次接受过X线照射；父亲过多接触X射线，或孩子出生后多次接触X射线；母亲的职业经常接触苯、甲醛等化学物质；母亲在怀孕期间吸烟；孩子在室内外接触杀虫剂除草剂；环境污染等。体质因素：白血病不属于遗传性疾病，少数患儿染色体畸变白血病率高于正常人群。病毒因素：某些病毒（人类T细胞白血病病毒）确可引起人类白血病。近年来小儿白血病的患者明显增加，调查结果发现，9/10的小患者家中半年之内曾经装修过。专家为了研究装修材料中的有害物质是否是小儿白血病的重要诱因，有意对其家庭居住环境和生活习惯进行了调查，九成患儿的家长承认自家最近曾经装修过，而且大多都是豪华装修。医学专家推测，装修材料中的有害物质可能是小儿白血病的一个诱因，芯板、榉木、曲柳等各种贴面板和各种密度板中含有甲醛、油漆中含有苯乙烯和部分大理石地面的辐射可能是罪魁祸首，因为甲醛和苯乙烯都是世界卫生组织确诊的致癌物，苯可以引起白血病和再生障碍性贫血也被医学界公认。而这些污染气体释放缓慢，据了解，人造板材中甲醛的释放期一般为3至15年。
预防：家长必须防止药物、X射线和其它有害的放射线影响母体；让儿童在空气清闲时多做户外活动，以增强免疫能力；减少儿童在污染环境里的活动时间；房子装修6个月后再让儿童入住；儿童生病时一定到医院对症治疗，切忌家长擅自做主给孩子用药；儿童要少吃小食品（超量的防腐剂、铅、汞、钵等元素）；蔬菜瓜果一定要长时间浸泡后再食。
诊断：白血病主要表现为不规则发热，进行性面色苍白、衰弱、出血，以皮肤、牙龈出血、鼻衄常见，表现肝、脾、淋巴结肿大，可有骨骼疼痛，白细胞可增多，减少或正常，血红蛋白或血小板下降，骨髓象异常表现。白血病的确诊诊断依靠骨髓穿刺，通过骨髓的细胞形态学、细胞免疫学和细胞遗传学。
治疗：确认后应进行正规化疗，坚持长期规则有序的维持化疗和定期强化疗。治疗期限：自维持治疗起，女孩3年，男孩3.5年。化疗期间患者的消化系统免疫功能降低，需注意营养，食新鲜清淡、蛋白质含量高易消化食物；加强支持疗法，化疗药物导致骨髓抑制使得红细胞、白细胞、血小板均降低，可出现贫血、出血，需要输血和成份输血，有条件时可酌情静脉输注丙种球蛋白及升白细胞药物；预防感染，化疗阶段保护性环境隔离对防止外源性感染具有较好效果，要注意口腔卫生防止感染和粘膜糜烂。
1. 治療的第一步驟稱之為誘導性化學治療，目的在殺死不正常的血 癌細胞以達成完全緩解，故稱之為「緩解性治療」。等病患達成 初步的完全緩解後（一般需時三十天），接著進行第二步驟的加 強性治療，或稱「實質性強化治療」，其目的在清除殘餘的癌細 胞。最後有些病例或許需要做二年的「維持性治療」。 以小孩的急性淋巴球性白血病來講，醫師常選用oncovin,adria- mycin及類固醇，做為第一線的緩解性治療。每週注射一次，約注 射四次。隨後做第二次骨髓檢查，檢查骨髓的造血功能是否正常 ，有無殘存的癌細胞等等。接著依病情需要改用L-asparaginase 及Cyclophosphamide做早期的加強治療。同時為了防止少數癌細 胞流竄到身上不易偵測的中樞神經系統躲藏，通常醫師會建議做 頭顱的鈷六十放射治療或做脊髓腔內注射抗癌藥物，以杜絕爾後 復發的機會。為了提高長期的存活率起見，醫師會鼓勵病患在門 診做為期兩年的維持性治療。急性骨髓性的白血病的治療則稍有不同，因細胞特性的差異，所 使用的化學治療也有相當的差別性。一般標準方式是使用Ara-c 注射七天，加上Idarubicin或Daunomycin三天。達到完全緩解後 可選擇高劑量的強化治療二次，或是直接接受異體骨髓移植。以骨髓移植而言，年齡低於四十歲的成功率較高。年齡太老則不建 議做骨髓移植。
2. 骨髓移植以兄弟姊妹且人類組織抗原配對相同者最好。若無親屬配合者，可以考慮登記慈濟功德 會所贊助的骨髓捐贈庫以尋找相配對的HＬA。但非親屬捐贈的骨 髓移植成功率，略遜於親屬的移植。另類治療則包括維甲酸，三 氧化二砷的誘導治療，以及低劑量的化學治療。干擾素及單株抗 體的治療也將是未來的重點。
3. 广州市妇婴医院利用广州市脐血库提供的脐血，成功地完成了国内首例无关供者脐血移植治疗急性粒细胞性白血病(在此之前国内脐血移植成功的几例都是治疗急性淋巴细胞白血病，而急性粒细胞性白血病却未有成功先例)，3岁的小患儿术后已存活了100多天。广州脐血库也成为国内运用最多、成功例数最多的脐血库。它们已分别向广州、北京、安徽的医院提供了13份脐血，9份移植获得成功，其中包括5个国内首例。七十年代初，国外学者报告脐血中含有造血干细胞，提出脐血可以作为造血祖细胞供源。几十年来，经过国内外学者对脐血的基础研究和临床应用，不仅设想成为现实，而且脐血干细胞作为重要供源给千万血液、肿瘤和一些遗传性疾病患者带来福音，特别是小儿白血病、恶性肿瘤的治疗带来的新的希望。
4. 北京铁路总医院采用国际最新方案——德国小儿白血病协作组制定的“急性淋巴细胞白血病多中心治疗－97方案”，治疗小儿急性淋巴细胞白血病获得成功。该院儿科主任、医学博士孙黎明介绍说，优化的化疗方案可使急性淋巴细胞白血病患儿中的70％以上获得长期无病生存。他们所采用的这种方案在三个方面有别于国内现行方案：一是早期以密集的多种非交叉耐药性药物联合、交替序贯性持续5～6个月的强烈化疗，最大限度地杀灭体内的白血病细胞。二是在两年的持续治疗中，患儿不必住院再强化治疗，可缩短住院时间，降低治疗费用。三是采用科学的给药方法，24小时均匀分配给药，非交叉耐药性药物联合、交替使用，避免了细胞耐药的产生，同时又使细胞毒药物的毒性降到了最低。
5. 小儿白血病，特别是小儿淋巴系统白血病，经过正规程度化化疗之后，五年无病生存率已达７０％或７０％以上，改变了五至六十年代人们认为“血癌”无法治疗的局面。国际公认，骨髓干细胞移植配合正规化疗是攻克白血病的重要手段。干细胞的来源有骨髓、外周血和脐血，研究表明脐血干细胞有一定的优势。干细胞移植时要求供患者的组织配型相全。这处配型医生称为ＨＬＡ配型，配型不合，移植难以成功。骨髓移植时配型要求极严。我国独生子女多，完全相合者少。脐血配型相对骨髓配型要求稍宽，这给患者寻找配型相合者提供了较多的机会。脐血是母亲分娩后废弃之物，对母亲和新生儿均无损害。九十年代许多发达国家建立了国家级脐血库。据不完全统计，全世界已有现代化脐血库５０个，小规模脐血库１００余个。专家们计划全世界将共享脐血库的资源。由于脐血量有限，故获得干细胞总量也受到一定限制，而干细胞移植成功要求提供最低干细胞量，因此脐血干细胞移植在小儿的应用更具有前景。华西医大附二院血液科的专家教授在脐血干细胞的基础研究和临床应用中积累经验。
预后：
小兒白血病（以急性淋巴球性白血病為例）的成功率很高，十年存活率可在七成以上，可以說許多病例已被治癒。所以小兒白血 病，以化學治療為主，倘有復發者再進行骨髓移植。
急性白血病自然病程较短，但经积极治疗后，生存期可显著延长，国外报道70%-75%的急性淋巴性白血病（标危）患者生存期达5年以上，国内几个大城市的医院经规则治疗，70-80%的患者可以长期生存，达到国际水平。对化疗效果欠佳的高危病人可采取异基因造血干细胞移植，使病情持续完全缓解，生存期延长。
部分生存的患儿存在智力、性腺功能问题，改善生存质量成了急需研究的目标。
